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FDA批准了第一个癌症基因疗法是什么疗法?

2018-5-4 15:28| 发布者: 方寸山| 查看: 227| 评论: 0

摘要:   2017年8月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了一种开创性的新型癌症免疫疗法,用于治疗患有晚期白血病的儿童和年轻人。Kymriah,又名tisagenlecleucel或CTL019,是第一个获得FDA批准的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T ...
  2017年8月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了一种开创性的新型癌症免疫疗法,用于治疗患有晚期白血病的儿童和年轻人。Kymriah,又名tisagenlecleucel或CTL019,是第一个获得FDA批准的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)基因治疗。

  “CAR-T”疗法包括移除患者白细胞的样本,从基因上重新编程,以攻击癌细胞,并将其植入体内。诺华公司将Kymriah的价格定在47.5万美元,这引发了人们对这种高效但昂贵的个性化治疗的质疑。


  “我们正在进入一个新的前沿与医疗创新重组患者自身的细胞攻击致命的癌症,”FDA局长说斯科特?戈特利布。“基因和细胞治疗等新技术有望将医学和创建一个转折点在我们能力治疗甚至治愈许多棘手的疾病。”

  Kymriah被批准用于治疗25岁以下的儿童和年轻人,b细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)是难治性的(对治疗没有反应)或复发两次或更多。所有这些都是美国最常见的儿童癌症,每年约有3100例确诊,现有的治疗对于复发或发展晚期疾病的患者并不是很有效。诺华公司也在评估Kymriah对于患有b细胞淋巴瘤和其他血癌的成人。

  2017年7月,FDA的肿瘤药物咨询委员会听取了研究人员的证词,他们是白血病患儿的家长和诺华公司的代表,他们对Kymriah的有效性、安全性和制造过程进行了讨论。其中有Emily Whitehead的父亲,她是第一个在6岁时接受CAR-T治疗的患者,5年多后仍在接受治疗。

  “CART”使用基因疗法来改变一个人的T细胞,即免疫系统的主要士兵,使他们能够更好地找到并杀死癌细胞。T细胞首先从血液中提取出来,使用的是一种叫做白血病的过程。这些细胞被冷冻并运送到生产设备。灭活的艾滋病毒被用来将一个基因插入T细胞中,使其能够针对白血病细胞的CD19抗原。经过改良的T细胞在实验室里繁殖并注入病人体内。

  在II期ELIANA试验中,所有接受过多种早期治疗的b细胞的儿童,在许多情况下接受了骨髓移植,在63例患者中,83%的患者在3个月内完成了完全缓解,6个月后,3个季度仍然没有癌症。

  安全问题是一种新型的治疗方法。在其他公司的CAR疗法的临床试验中,有几名成年人因脑水肿或脑肿胀而死亡,而CAR-T也受到了审查。

  释放转基因T细胞不仅可以杀死癌细胞,而且还能导致对健康组织的过度免疫反应。这种细胞因子释放综合症,或称为“细胞因子风暴”,会引起各种症状,从发烧和流感样的副作用到神经系统问题和器官衰竭。此外,Kymriah攻击正常的B细胞,它们产生抗体和异常的白血病B细胞,因此治疗的患者感染风险增加。

  在ELIANA的研究中,大约有一半的儿童经历了细胞因子释放综合症,18%的人经历了神经系统的副作用,在很多情况下是严重的。但这些病例一般都是成功的,而且也没有出现脑肿胀或与治疗相关的死亡病例。

  为了帮助管理Kymriah的副作用,FDA还批准了Genentech的免疫抑制药物Actemra (tocilizumab)在2岁及以上的患者中治疗严重的细胞因子释放综合症。根据美国食品和药物管理局(FDA)的说法,在接受CAR-T疗法的临床试验中,三分之二的患者在接受Actemra后的两周内完全解决了细胞因子释放综合症。

  FDA将要求管理Kymriah的医院必须经过特别认证,必须培训工作人员识别和管理细胞因子释放综合症,并且必须立即使用tocilizumab。

  CAR-T疗法是为每个病人量身定制的劳动和技术密集型治疗。诺华公司表示,预计其在新泽西州莫里斯·普莱姆(Morris Plains)的制造工厂将能够提供足够的Kymriah供应,到今年年底,该工厂将在美国大约30个中心供应。

  Kymriah的一次性价格为47.5万美元,将成为市场上最昂贵的癌症治疗方案之一,患者维权人士也对公共支付机构和私人保险公司将如何覆盖这一问题提出了担忧。然而,它的成本比骨髓移植的成本要高,后者可以达到50万美元甚至更多。

  诺华公司表示,它将提供患者援助项目,并正在与医疗保险和医疗补助服务中心合作,开发一种基于外部的方法,在这种方法中,只有患者在一个月内做出反应,政府才会支付CAR治疗费用。

  其他公司,包括kite,可能很快被Gilead Sciences-Bluebird Bio和Juno Therapeutics收购,他们也正在开发CAR-T疗法。凯特已经要求FDA批准其KTE-C19对非霍金金淋巴瘤的成人,并在KTE-C19的研究中取得了良好的效果。Juno最近报道了其JCAR017在非霍奇金淋巴瘤成人中的有前景的数据。

  虽然Kymriah只获得一小部分白血病患儿的批准,但对其他疗法没有反应,但它代表了一种革命性的治疗癌症的新方法,在未来可能会有更广泛的应用,特别是如果扩大生产可以降低成本。

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