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横纹肌肉瘤是什么病?

2019-3-12 18:08| 发布者: chaojiwantong| 查看: 13| 评论: 0|原作者: 简繁|来自: 生命雨滴

摘要: 横纹肌肉瘤是儿童期最常见的软组织肉瘤,每100万儿童发病率为4.5例,是继神经母细胞瘤和肾母细胞瘤之后儿童第三大颅外实体瘤。​横纹肌肉瘤通常与骨骼肌谱系相关,约50%的病例在出生后的第一个十年被诊断出来。横纹 ...

横纹肌肉瘤是儿童期最常见的软组织肉瘤,每100万儿童发病率为4.5例,是继神经母细胞瘤和肾母细胞瘤之后儿童第三大颅外实体瘤。

横纹肌肉瘤通常与骨骼肌谱系相关,约50%的病例在出生后的第一个十年被诊断出来。横纹肌肉瘤目前通过组织病理学分类为不同的亚型,包括胚胎,肺泡,多形性和硬化/梭形细胞病变,其具有不同的分子和临床相关性。

 

在20世纪70年代和80年代,建立了长春新碱,放线菌素和环磷酰胺的多模式化疗骨架作为横纹肌肉瘤的有效治疗方法。

通过一系列协作组临床试验,该骨干的剂量修改,加上局部控制和支持治疗的改进,在过去几十年中已经带来了令人印象深刻的生存增长。患有低风险疾病的患者现在的5年生存率接近90%,目前的努力集中在减少剂量以避免长期影响。局部横纹肌肉瘤患者的无复发生存率已提高至70-80%,尽管毒性很大。

 

尽管有这些令人印象深刻和重要的成果,但已出现了一些临首先,所有横纹肌肉瘤患者的结果改善总体上趋于平缓。这可能是因为,尽管有几项随机研究评估剂量和时间表,但自20世纪70年代以来,全身化疗骨干基本保持不变。对于患有中度和高风险疾病的患者,这种效应最为明显,在一系列试验中,这些患者经历了不断增加的剂量强化和细胞毒性治疗的压缩,且收益最小。

 

其次,横纹肌肉瘤患者高风险的疾病或病情反复不断遭受预后差(5年生存率<分别为30%和17%)。最后,将这些肿瘤的致癌机制的新知识与新疗法相结合的临床试验一直很慢。


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